羅氏終止肌肉生長(zhǎng)抑制素單抗兩項(xiàng)適應(yīng)癥開發(fā)，肥胖項(xiàng)目面臨考驗(yàn)

3月19日，羅氏終止了肌肉生長(zhǎng)抑制素（myostatin）單抗emugrobart用于兩種罕見遺傳性疾病的臨床開發(fā)，分別向脊髓性肌萎縮癥（SMA）和面肩肱型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（FSHD）患者社群發(fā)出信函，披露了上述終止開發(fā)的決定。

在對(duì)兩項(xiàng)試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行評(píng)估后，emugrobart未能持續(xù)實(shí)現(xiàn)預(yù)期的肌肉生長(zhǎng)和功能改善，羅氏在信函中表示，對(duì)于這兩種疾病，不將emugrobart推進(jìn)至III期臨床試驗(yàn)，計(jì)劃在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布兩項(xiàng)試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。

羅氏發(fā)言人向外媒確認(rèn)，emugrobart在肥胖癥領(lǐng)域的臨床項(xiàng)目仍在繼續(xù)，肥胖癥項(xiàng)目目前處于II期臨床試驗(yàn)階段。

Emugrobart旨在阻斷肌肉生長(zhǎng)抑制素（myostatin）的生物活性，該因子本身具有抑制肌肉生長(zhǎng)的作用。羅氏希望通過解除肌肉生長(zhǎng)抑制素的抑制作用，使emugrobart能夠增加SMA和FSHD患者的肌肉量——這兩種疾病均以進(jìn)行性肌無力為特征。

Emugrobart在這些試驗(yàn)中未能改善肌肉生長(zhǎng)，可能對(duì)其II期肥胖癥試驗(yàn)構(gòu)成不利信號(hào)。在一項(xiàng)研究中（NCT06965413），emugrobart正與禮來的替爾泊肽聯(lián)合應(yīng)用，以期保留由GLP-1受體激動(dòng)劑誘導(dǎo)的體重下降過程中的肌肉組織。雖然該研究的主要終點(diǎn)為總體重百分比變化，但瘦體重（lean mass）和肌肉容積的變化也被列為次要終點(diǎn)進(jìn)行評(píng)估。

該抗體還在一項(xiàng)規(guī)模較小的I期臨床試驗(yàn)中接受評(píng)估，受試者為2型糖尿病合并肥胖或超重的患者，旨在評(píng)估該分子對(duì)胰島素敏感性及肌肉構(gòu)成的影響。

肌肉丟失是GLP-1類藥物已知的不良反應(yīng)，目前業(yè)界正激烈競(jìng)逐開發(fā)下一代肥胖癥治療藥物，以期在減重的同時(shí)保護(hù)肌肉組織。

參考資料：

[1]https://firstwordpharma.com/story/7142992

[2]https://www.fiercebiotech.com/biotech/chutes-ladders-topol-boards-flagship-advisor

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