2款國產創新藥獲FDA孤兒藥資格認定

2款國產創新藥獲得FDA認可。

齊魯制藥Claudin18.2/CD3雙抗QLS31905

3月24日，齊魯制藥宣布， Claudin18.2/CD3雙特異性抗體QLS31905獲FDA授予的孤兒藥資格認定（ODD），用于治療胰腺癌。

胰腺癌是最難治愈的癌癥之一，被稱為“癌中之王”，其早期癥狀不明顯、診斷困難且現有療法效果有限。該疾病預后較差，患者5年生存率僅為約7.2%，存在巨大的臨床未被滿足的需求。目前，化療仍是晚期胰腺癌患者的一線標準治療方案，但總體療效有限，客觀緩解率（ORR）約20%，且中位總生存期（OS）不足1年。迄今為止，全球尚未有一線免疫療法獲批用于胰腺癌。

QLS31905是一款靶向Claudin18.2的雙特異性T細胞銜接器，能夠與腫瘤細胞表面的Claudin18.2和T細胞表面的CD3結合，通過募集和激活腫瘤細胞附近的T細胞，對腫瘤細胞進行持續地殺傷。

目前QLS31905聯合化療用于一線治療晚期胰腺癌的III期臨床試驗正在國內開展, 這也是全球首款進入III期臨床的Claudin18.2/CD3雙抗藥物。

金賽藥業腫瘤新藥GenSci128

長春高新公告，子公司金賽藥業收到FDA通知，授予GenSci128片孤兒藥資格認定，用于胃癌的治療。

TP53是人類癌癥中最常發生突變的基因。TP53基因編碼的p53蛋白作為轉錄因子，具有抑制腫瘤的功能。TP53基因突變導致p53蛋白失活，是腫瘤發生的關鍵步驟。其中，TP53 Y220C突變約占TP53突變的1.8%。全球范圍內尚無的靶向TP53 Y220C突變的治療藥物獲批。

GenSci128片是一種針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，在中國屬于治療用化藥1類新藥，旨在選擇性地與TP53 Y220C突變蛋白的口袋結合，從而恢復TP53 Y220C突變蛋白的正常構象，增加穩定性，恢復轉錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數據表明GenSci128片具有較好的療效和安全性。

GenSci128片在美國新藥注冊類別“505b1”，擬用于治療攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤，涵蓋胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結直腸癌等。其新藥臨床試驗申請已獲得FDA批準。此前，GenSci128片也已在中國獲批開展用于攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤的臨床試驗。

新浪醫藥綜合

加入讀者交流群：

聯 系 我 們 ：wbfsh@staff.weibo.com