北京
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Cyclo Therapeutics通過與Rafael Holdings的合作，報告了其實驗性療法Trappsol? Cyclo
（羥丙基-β-環(huán)糊精）在尼曼-匹克病C1型（NPC1）的一項3期子研究的初步結(jié)果。
這項開放標簽、單臂試驗對三歲以下的患者進行了為期48周的評估。根據(jù)公司所述，在達到48周的九名患者中，有七名在臨床總體印象-嚴重性（CGI-S）量表上表現(xiàn)出病情穩(wěn)定或有所改善。三名患者有所改善，而兩名患者病情惡化。一名患者在截止時尚未完成48周的評估，另外兩名患者因照顧者的決定提前退出。
安全性結(jié)果與之前的研究基本一致。截至2025年5月14日，共記錄了146起不良事件，其中大部分為輕度（占69%）或中度（占29%）。三起被認為是嚴重不良事件，約14%被歸類為嚴重不良事件，盡管沒有一例被認為與Trappsol? Cyclo?有關(guān)系。
TransportNPC研究是一項針對三歲及以上患者的隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床試驗，覆蓋13個國家的25個以上臨床試驗地點，而三歲以下的子研究則在美國以外開展。
Cyclo Therapeutics 說，這些早期結(jié)果支持繼續(xù)進行研究，并計劃在完整數(shù)據(jù)可用后，進一步評估療效、安全性和藥代動力學的情況。
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