再創新高度！天然結構+*唯一優效——2026開年巨獻隆培生長激素獲批中國

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2026年1月26日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準新一代長效生長激素（LAGH）隆培生長激素（商品名：維臻高）在華上市，用于治療兒童生長激素缺乏癥（GHD）。此前，隆培生長激素已分別于2021年和2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）批準上市。傳統短效生長激素（GH）需每日注射，患兒治療負擔重，依從性差，影響終身高 獲益[1]。隆培生長激素作為全球新一代長效制劑，其活性分子保持了生長激素的天然結構，更是*唯一經全球及中國3期試驗證實優效于日制劑的LAGH，為中國GHD兒童帶來“療效+體驗”雙優的治療新選擇。

*截至2026年1月

圖1. NMPA官網隆培生長激素的獲批截圖

TransCon技術

“長效+天然”背后的黑科技

隆培生長激素是一種基于創新TransCon（Transient Conjugation，暫時連接）技術研發的長效生長激素。該項技術是一種創新的長效藥物開發平臺，通過獨特連接結構將載體分子與活性原型藥物暫時結合，實現體內半衰期延長與長效化。隆培生長激素由 TransCon載體分子、連接結構及生長激素分子三部分組成（圖2）：生長激素分子和TransCon載體分子經連接結構形成無活性、低清除率的前藥，前藥經皮下注射進入人體后，在生理pH與溫度下連接結構自動裂解，在血液循環內以特定速率持續一周緩慢釋放未修飾的、具有天然結構的生長激素分子發揮生理作用，裂解后的連接結構與載體分子以原型經腎臟排出 [2]。

圖2 隆培生長激素的分子結構以及在體內的釋放過程

相較于傳統永久連接技術開發的“非天然”長效生長激素（經修飾過的藥物活性分子與內源性GH存在差異），隆培生長激素具有顯著的創新優勢，實現每周一次給藥的同時，其進入人體內釋放的生長激素活性分子，與內源性GH的氨基酸序列、結構、分子量及生理性組織分布完全一致，可完全保留與生長激素受體的親和力，實現了“長效作用+天然結構（藥物活性分子與內源性GH相同）”雙重優勢[2]。

*唯一優效：全球+中國3期試驗雙重驗證

全球關鍵3期heiGHt研究（覆蓋15國73個研究中心，納入161例初治兒童GHD患者）與中國關鍵3期briGHt研究（覆蓋中國17個研究中心，納入153例初治中國兒童GHD患者）用統一設計證實了隆培生長激素的優效性 [3, 4]。兩項研究均按2:1隨機分組，受試者分別接受每周1次隆培生長激素（0.24mg hGH/kg/周）或等效生長激素日制劑（0.24mg hGH/kg/周）治療，以第52周年化生長速率（AHV）為主要終點。

研究結果顯示：

• 全球heiGHt研究：隆培生長激素組AHV達11.2cm/年，日制劑組為10.3cm/年，組間差異0.9cm/年（95% CI: 0.22-1.50, P=0.0088），成為全球首個證實較日制劑達成優效性的LAGH 3期研究[3]；

• 中國briGHt研究：隆培生長激素組AHV為10.66cm/年，日制劑組為9.75cm/年，組間差異0.91cm/年（95% CI：0.37-1.45，P=0.0010），證實中國人群中同樣具備優效性[4]。

隆培生長激素由此成為全球首個且*目前唯一經兩項3期研究證實優效于日制劑的LAGH，為兒童GHD治療提供突破性方案。

圖3 全球3期和中國3期研究：隆培生長激素52周時的AHV優于生長激素日制劑

*截至2026年1月

三重安全保駕護航，長期治療更安心

隆培生長激素釋放的是未經修飾的天然結構生長激素，無因結構改造或位點突變引發的潛在安全性風險，在分子層面具有較好的安全性基礎。此外，理想的LAGH需克服維持7天療效所需的給藥劑量與過高的血藥峰濃度、過大藥物暴露量之間的矛盾。隆培生長激素每周給藥一次，其活性分子（未經修飾的生長激素）在一周內被緩慢釋放，2期臨床試驗結果顯示，其注射后GH血藥濃度峰值（Cmax）未超過日制劑，藥時曲線下面積（AUC0-168h）也與日制劑連續7天給藥的累積量相當，無藥物過度暴露引發的安全性隱患，具有良好的藥效動力學安全性[5]。

全球及中國關鍵性3期研究（heiGHt/briGHt）均顯示，隆培生長激素的不良事件發生類型及頻率與日制劑無差異[3,4]；fliGHt研究進一步驗證，從日制劑轉換為隆培生長激素治療后，安全性特征仍保持穩定[6]。長達6年的enliGHten長期擴展試驗未發現藥物相關嚴重不良事件，且患者脂糖代謝、甲狀腺功能及骨骼成熟度均維持穩定正常[7]。

此外，隆培生長激素在不含防腐劑的條件下效期長達5年，且可室溫（≤30℃）存儲6個月：既規避了防腐劑相關的潛在風險，又大幅降低了存儲、攜帶的限制（尤其適用于家庭出行、寄宿就讀等日常場景），在長效周制劑大大降低注射頻率的情況下，進一步減輕患兒家庭的治療負擔，改善治療體驗。

總結

2026年1月26日，隆培生長激素正式獲NMPA批準上市，一舉實現技術、療效、安全性三大維度的突破性升級，為中國兒童GHD治療帶來新高度。依托創新的TransCon技術，隆培生長激素以可控的速率持續釋放和與內源性生長激素結構、氨基酸序列完全一致的天然活性分子，成功鑄就“長效作用+天然結構”的雙重核心優勢。多項臨床研究證實，相較于傳統的生長激素日制劑，隆培生長激素是*目前唯一療效更優、安全性相當的LAGH，在提升治療依從性的同時，為患兒帶來更理想的生長獲益。此次隆培生長激素的成功獲批是LAGH領域的里程碑事件，標志著中國GHD兒童的生長激素替代治療正式邁入“天然安全、循證優效“的新紀元。

*截至2026年1月

羅小平教授

中國關鍵3期briGHt研究首席專家、華中科技大學同濟醫學院兒科學系、同濟兒童醫院

隆培生長激素全球3期研究達成了非劣效且優效于生長激素日制劑的研究結論，這個突破性結果在中國患兒中是否會重現？ 作為中國首個采用“非劣效+優效”序貫設計的長效生長激素臨床試驗——我們開展的隆培生長激素中國關鍵3期臨床試驗briGHt研究，其結果具有重要臨床價值。153例中國GHD兒童的數據證實，隆培生長激素52周年化生長速率達10.66cm/年，較日制劑顯著提升0.91cm/年（95% CI：0.37-1.45，P=0.0010），與全球heiGHt研究結論高度一致。這一突破填補了中國長效生長激素在優效性證據方面的空白。作為*唯一經中外兩項3期試驗雙重證實優效于日制劑的長效制劑，隆培生長激素的獲批，為中國GHD兒童帶來了更精準、更高效的治療選擇，推動臨床治療從“非劣”向“優效”升級。

*：截至2026年1月

鞏純秀教授

首都醫科大學附屬北京兒童醫院、內分泌遺傳代謝科

生長激素替代治療的關鍵痛點在于“長期依從性”與“治療天然性”的平衡。隆培生長激素通過TransCon技術實現了雙重突破：每周一次給藥可減少每年313次注射，從根本上降低患兒治療負擔，大幅提升依從性；同時釋放的活性分子與內源性GH分子完全一致，規避了對生長激素分子結構修飾帶來的潛在風險。這種“長效不犧牲天然，優效不妥協安全”的特性，符合臨床長期追求的治療目標。隆培生長激素的獲批讓GHD治療進入“療效、安全、體驗三優”的新階段，為中國GHD患兒的長期治療提供了更優的選擇。

TransCon是一個創新的長效化技術平臺，基于此平臺的創新內分泌藥還包括帕羅培特立帕肽和那韋培肽。帕羅培特立帕肽作為全球首創的成人慢性甲狀旁腺功能減退癥的替代療法，突破了現有治療局限，已獲歐盟委員會（EC）、FDA批準上市，并于2025年9月在博鰲樂城先行區獲批臨床急需用藥。那韋培肽作為針對兒童軟骨發育不全癥（ACH）的在研藥物，有望近期在美國獲批，若能成功上市，將成為全球首款ACH長效治療藥物。此類創新療法憑借前沿技術優勢，有望填補相關疾病的臨床空白，為患者帶來良好的治療前景。

參考文獻：

[1]Grillo MS, et al. Front Pediatr. 2023 Sep 28;11:1254231.

[2]Sprog?e K, et al. Endocr Connect. 2017 Nov;6(8):R171-R181.

[3]Thornton PS, et al. J Clin Endocrinol Metab. 2021 Oct 21;106(11):3184-3195.

[4]羅小平. (2022, December). 隆培生長激素（lonapegsomtatropin）每周一次給藥治療青春期前生長激素缺乏癥兒童療效優于生長激素日制劑：一項中國關鍵性III期研究 [大會論文發言]. 中華醫學會第27次全國兒科學術大會.

[5]Chatelain P, et al. J Clin Endocrinol Metab, 2017, 102(5): 1673-1682.

[6]Maniatis AK, et al. Horm Res Paediatr. 2022;95(3):233-243.

[7]Maniatis AK, et al. Horm Res Paediatr. 2025 Mar 6:1-13.

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