丹麥又一家明星藥企崛起

近日，丹麥生物制藥公司Ascendis Pharma公布了2025年財報。公司全年總營收7.2億歐元，同比增長98%。其中產品銷售收入6.84億歐元，較2024年的2.26億歐元增長203%。

公司預計到2030年產品收入將達到50億歐元，成為全球領先的生物制藥公司。

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王牌產品強勁增長

Ascendis公司的收入增長主要來自兩款商業化產品的強勁增長。

具體來看：Yorvipath是業績增長的核心驅動力，2025年收入達4.77億歐元，是去年同期的16倍。

Yorvipath（TransCon PTH，帕羅培特立帕肽）是一種甲狀旁腺激素（PTH）替代治療方案，于2023年獲得歐洲藥品管理局批準上市，作為成人慢性甲狀腺功能減退患者的替代性療法。2024年8月，該藥獲得美國FDA批準上市，成為首款獲FDA批準用于治療成人甲狀旁腺功能減退患者的藥物。

在美國上市后，Yorvipath快速放量，截至2025年底，美國已有超過5300名患者使用?但當前市場滲透率仍不足5%，美國市場還有顯著增長潛力。

另一款產品Skytrofa同樣表現出色，2025年收入達2.06億歐元，同比增長5%。

Skytrofa（TransCon hGH，隆培生長激素）是一種長效生長激素，于2021年8月獲FDA批準用于治療兒童生長激素缺乏（GHD），是首個在美國獲批用于兒童的生長激素周制劑。2025年7月，該藥獲FDA批準擴大適用人群，用于成人生長激素缺乏癥。

Skytrofa的差異化在于其“每周一次”的給藥頻率，相比傳統每日注射，顯著提高了患者依從性。臨床研究證實，隆培生長激素年化生長速率顯著優于日制劑（10.66厘米/年vs.9.75厘米/年），安全性與日制劑相當。

Ascendis公司還在2025年第四季度啟動了3期“籃子試驗”，覆蓋特發性矮小（ISS）、SHOX基因缺陷、特納綜合征及小于胎齡兒（SGA）四大新適應癥，進一步放大Skytrofa的市場空間。

值得一提的是，2018年，Ascendis授予Visen（維昇藥業）在大中華區開發和商業化TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP的獨家權利。

今年1月，TransCon hGH（維臻高）已獲NMPA獲批上市，用于治療3歲及以上兒童及青少年的生長激素缺乏癥所致的生長緩慢；TransCon PTH處于臨床3期。

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新催化劑即將到來

Ascendis的核心競爭力在于其創新的TransCon（暫時連接）平臺，該平臺是一種長效技術平臺，工作原理是將一個未經修飾的原型藥物通過短暫的連接子連接到一個載體分子上，形成一種不活躍的前藥，達到可控緩釋的效果。

TransCon分子包括三個部分：具有明確活性的原型藥物、保護原型藥物的TransCon惰性載體分子和將兩者暫時連接起來的TransCon連接結構。當三部分結合后，載體分子可以使得原型藥物失活并且保護其不被人體過快清除；當注射至人體內，在生理條件的pH和體溫下，原型藥物將以可控的方式釋放出來。

TransCon平臺特點

圖片來源：Ascendis公司官網

Ascendis公司已上市的兩款產品均基于TransCon平臺開發，驗證了該平臺的潛力。

今年，基于TransCon平臺的第三款藥物TransCon CNP（那韋培肽）即將迎來上市審評。

該藥是一款在研的針對軟骨發育不全（ACH）根本病因的療法，旨在通過每周一次用藥，有望持續抑制過度激活的FGFR3受體通路，恢復軟骨細胞的正常增殖和分化以及全身骨骼的生長發育。

目前，TransCon CNP用于兒童軟骨發育不全的上市申請正在審評中，美國FDA的PDUFA目標日期為2026年2月28日，歐盟EMA預計將在2026Q4作出決定。

此外，TransCon CNP+TransCon hGH的聯合療法顯示出“互補效應”，有望成為軟骨發育不全治療的新標準。

2026年1月公布的COACH研究52周數據顯示：接受聯合治療的兒童身高超過普通兒童平均身高的第97百分位數。同時身體比例和臂展指標也有所改善，患兒臂展改善超過第84百分位數，同時骨齡仍與實際年齡保持一致，未出現骨齡超前情況。

安全性方面，聯合療法與TransCon CNP和TransCon hGH單藥治療觀察結果一致。

2025年第四季度，Ascendis公司已提交試驗方案，并與美國FDA召開第二階段結束會議，討論該聯合療法在兒童軟骨發育不全癥中的3期臨床試驗。預計2026年第二季度發布第78周COACH研究數據。

除了內分泌罕見疾病，Ascendis還在將TransCon平臺應用于更多疾病領域的長效藥物開發。目前公司已布局眼科、肥胖、腫瘤等新領域。

Ascendis公司在研管線

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

2024年1月，Ascendis與多家投資集團成立新公司Eyconis。Ascendis Pharma授予Eyconis在全球范圍內開發和商業化TransCon眼科產品的獨家權利，并獲得新成立公司的股權。此外，Ascendis將有資格獲得高達2.48億美元的開發和銷售里程碑付款，以及商業化產品全球凈銷售額提成。

Eyconis主導的TransCon aVEGF（EYC-0305）項目，預計將在2026年進入臨床試驗階段，擬用于濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）及其他視網膜疾病。

2024年11月，Ascendis授予諾和諾德TransCon技術平臺全球獨家許可，開發肥胖癥及代謝性疾病治療產品。Ascendis將有資格獲得高達2.85億美元的預付款、開發和監管里程碑付款。

其中先導項目TransCon Semaglutide按計劃即將進入臨床試驗階段。

Ascendis公司自研的腫瘤學項目TransCon IL-2β/γ(onvapegleukin alfa)預計將于今年第二季度公布IL-Believe研究中70例晚期鉑類耐藥卵巢癌（PROC）患者的中位總生存期（OS）數據。

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結 語

長效化是目前新藥開發的熱門賽道之一——眼科、減重、心血管、內分泌及代謝領域都在追求“一周一次”或更長效的療法。

Ascendis Pharma憑借其獨有的TransCon技術平臺，成功切入罕見內分泌疾病這一高未滿足需求的領域，并通過YORVIPATH、SKYTROFA和即將上市的TransCon CNP等產品，驗證了平臺價值和商業化能力。未來，Ascendis如能成功將其技術應用至眼科、減重、腫瘤等更大規模的治療領域，將有望成為又一行業巨頭。

參考來源：
1.Ascendis公司公開資料
2.https://mp.weixin.qq.com/s/tA5ShgX69l1aE7DAGeAVwg
3.https://mp.weixin.qq.com/s/NRLvcqPwk362JwCXkrOIDw
4.藥智數據

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