10億美元！制藥巨頭引進兩款國產小核酸藥物

近日，前沿生物宣布與全球生物制藥企業葛蘭素史克（GSK）達成一項獨家授權許可協議。

根據該協議，葛蘭素史克將獲得兩款小核酸（siRNA）管線產品在全球范圍內的獨家開發、生產及商業化權利，其中一款候選藥物已進入新藥臨床試驗申請（IND）階段，另一款為臨床前候選藥物。

前沿生物將獲得4000萬美元首付款，并在兩個項目中累計獲得最高9.63億美元的基于成功開發、監管及商業化里程碑的付款，同時享有兩款產品全球凈銷售額的分級特許權使用費。

公司將負責兩款在研產品的早期開發工作，具體包括：負責其中一款產品在中國的I期臨床試驗推進，并完成另一款產品的IND支持性研究。葛蘭素史克將負責兩款產品之后所有的全球臨床開發、監管申報及商業化活動。

此前在ASN 2025大會上，前沿生物以口頭報告和壁報形式，公布了其兩款潛在全球首創（First-in-Class）小核酸藥物——FB7013（靶向MASP-2）與雙靶點藥物FB7011（靶向MASP-2/CFB）在獼猴IgA腎病模型中的臨床前數據。

FB7013為首款靶向補體系統凝集素途徑關鍵因子MASP-2的siRNA藥物，可精準抑制凝集素途徑補體系統異常激活，同時保留經典途徑和替代途徑補體免疫功能，兼具高效治療價值與潛在高安全性。

該藥單次給藥后可維持靶蛋白抑制16周，有望實現3-6月給藥一次。

在獼猴IgA腎病模型中，FB7013單次皮下注射給藥，尿總蛋白肌酐比值（uPCR）和尿總蛋白（uTP）呈劑量依賴地持續顯著降低，腎小球濾過率（eGFR）呈劑量依賴地持續升高；高劑量治療8周后，使腎小球系膜區系膜細胞數量減少36%，使腎小球內IgA沉積減少43%。

2025年12月底，前沿生物向MNPA提交了FB7013的臨床試驗申請并獲得受理。

FB7011則為同時靶向MASP-2與CFB的siRNA藥物，雙靶點協同抑制，在強效治療的同時保留經典途徑功能，平衡療效與感染風險。

該藥在健康獼猴單次皮下給藥可同時強效抑制MASP-2與CFB蛋白表達，抑制效果持續13周以上，預示其在人體中有望實現每3–6個月給藥一次，從而顯著改善患者用藥依從性。

在獼猴IgA腎病模型中，FB7011單次皮下注射給藥顯示出顯著療效，且呈現劑量依賴性；相較于陽性對照藥（一款已上市、每日兩次口服的小分子補體抑制劑），FB7011在尿蛋白肌酐比值（uPCR）降幅提高16%，尿總蛋白（uTP）降幅提高18%，腎小球濾過率（eGFR）改善幅度提高10%。

而且，在等摩爾劑量下，FB7011在uPCR、uTP降低及eGFR提升等關鍵指標上，均顯示出相較于單靶點siRNA藥物（分別靶向MASP-2或CFB）的更佳療效，提升幅度達10%至29%，這一結果體現了其雙靶點抑制的協同效應。

除了IgA腎病，對于其他補體異常相關疾病，比如膜性腎病、糖尿病腎病、狼瘡性腎炎、血栓性微血管病等，FB7011也有望成為治療藥物。

結語

小核酸藥物因其研發周期短、治療領域廣、療效持久、研發成功率高等優勢，近年來已成為全球生物醫藥領域最受關注的熱點之一。

前沿生物于2022年底起布局該領域，目前已有多款候選藥物處于臨床前階段，核心方向為補體領域、降血脂、代謝/內分泌領域。

前沿生物小核酸候選藥物

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

前沿生物此次成功合作GSK，反映了業界對其小核酸藥物研發能力的認可，為公司出海、加速管線價值轉化以及潛在的商業化實現奠定基礎。

對于GSK而言，這兩款小核酸療法與公司聚焦平臺技術和炎癥驅動疾病的戰略高度契合，為改善多種腎病患者預后帶來重要機遇。

參考來源：企業公告、藥智數據-全球藥物分析系統

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