融資1.25億美元，這家罕見病Biotech憑什么？

2025年12月16日，Ambros Therapeutics成立，聚焦嚴(yán)重且未被充分滿足治療需求的疾病。其核心產(chǎn)品來源于一家意大利創(chuàng)新藥企Abiogen Pharma SpA——用于治療CRPS-1的奈立膦酸鹽（一種雙膦酸鹽）。

基于兩項針對CRPS-1的3期研究中展現(xiàn)的安全性與有效性，2014年，奈立膦酸鹽的成鹽制劑奈立膦酸鈉在意大利獲批用于CRPS-1的治療，其商品名稱為Nerixia?。迄今為止已在60余萬名CRPS-1及相關(guān)適應(yīng)癥患者中使用。通過戰(zhàn)略合作，Ambros獲得了奈立膦酸鈉在北美地區(qū)的獨家開發(fā)與商業(yè)化權(quán)益，并同步啟動該藥物關(guān)鍵性3期臨床試驗（CRPS-RISE）。

同日，Ambros獲得1.25億美元的A輪融資，由RA Capital Management和Patient Square Capital旗下平臺Enavate Sciences共同領(lǐng)投，Abiogen Pharma、Balyasny Asset Management、Adage Capital Partners LP及其他專注醫(yī)藥賽道的投資機構(gòu)參投。

頭部基金RA Capital合伙人Matthew Hammond表示，奈立膦酸鈉是少數(shù)幾個作用機制明確、擁有豐富的真實世界研究數(shù)據(jù)積累的藥物，有望改變當(dāng)下CRPS-1治療軌跡。依托本輪融資的資金支持，Ambros正加速推進奈立膦酸鈉的臨床試驗與商業(yè)化布局，有望助力其成為北美首款獲批上市的CRPS-1治療藥物。

奈立膦酸鈉的結(jié)構(gòu)式

01

NewCo模式賦能Ambros，多領(lǐng)域團隊筑牢管線研發(fā)基礎(chǔ)

能獲得Abiogen公司的奈立膦酸鹽這一條產(chǎn)業(yè)線在北美地區(qū)的研發(fā)與商業(yè)化授權(quán)，其重要原因之一在于Ambros擁有結(jié)構(gòu)完整、經(jīng)驗豐富的核心團隊。

該團隊構(gòu)建起學(xué)術(shù)研發(fā)、產(chǎn)業(yè)發(fā)展與運營以及金融管理的多維度架構(gòu)，研發(fā)端由曾擔(dān)任生物制藥企業(yè)Regulus Therapeutics（專注于微小RNA治療藥物的開發(fā)）的總裁，擁有豐富臨床試驗和團隊管理經(jīng)驗的總裁兼首席執(zhí)行官Joseph Hagan領(lǐng)銜；還包括具備25年的制藥行業(yè)經(jīng)驗，深耕兒科風(fēng)濕病學(xué)，熟悉疼痛管理的首席醫(yī)療官Gail Cawkwell。

產(chǎn)業(yè)端則由首席運營官Mike Cruse領(lǐng)頭，其曾在大型企業(yè)操盤收購Avanir的過程中，主導(dǎo)銷售渠道、市場策略等方面的信息整合。擁有15余年生物醫(yī)藥行業(yè)的財務(wù)與運營經(jīng)驗的Jennifer Lam，擔(dān)任Ambros的財務(wù)與行政高級副總裁，主導(dǎo)財務(wù)、法務(wù)、人力資源等核心后臺管理。

同時，團隊深度綁定知名醫(yī)藥投資機構(gòu)，如RA Capital Management（專注新藥研發(fā)與商業(yè)化的VC）、Patient Square Capital（聚焦醫(yī)療健康的PE/VC平臺），并且與原研資本Abiogen達成合作，聯(lián)動Vivek Ramaswamy等產(chǎn)業(yè)跨界資本力量，進而形成管線孵化與資本運行緊密結(jié)合的NewCo模式。

02

加碼罕見病治療賽道，有望成為北美首款CRPS-1治療藥物

CRPS-1，也稱為反射性交感神經(jīng)營養(yǎng)不良，是一種以慢性疼痛為核心特征的罕見代謝性骨病，會使患者骨骼受到創(chuàng)傷，并且出現(xiàn)嚴(yán)重的、持續(xù)不斷的疼痛。患者還可能會出現(xiàn)機能喪失、睡眠障礙等癥狀，導(dǎo)致生活質(zhì)量和獨立性顯著下降。

GMI發(fā)布的《復(fù)雜區(qū)域疼痛癥候群(CRPS)市場機會、成長驅(qū)動因素、產(chǎn)業(yè)趨勢分析與預(yù)測2024—2032年》顯示，2023年全球CRPS市場價值為1.09億美元，預(yù)計2024年至2032年復(fù)合年增長率為2.4%。其中，2023年CRPS癥候群中的亞型CRPS-1在CRPS市場中占據(jù)9120萬美元的重要份額。全球?qū)υ摵币姴∫l(fā)的疼痛癥狀，以及針對性的治療方法的關(guān)注度正持續(xù)提升。

CRPS-1臨床長期面臨無專屬獲批藥的困境，治療多為超適應(yīng)癥聯(lián)合用藥，且使用的治療藥物明顯存在證據(jù)等級不一、阿片類依賴且無法完全治愈等問題，同時，治療過程中通常需要多種療法的介入來控制病情。

一項發(fā)表于《Rheumatology》的系統(tǒng)綜述《CRPS-1成年患者的藥物治療：隨機對照試驗的系統(tǒng)綜述和薈萃分析》表明（2022年9月），研究者共納入20項安慰劑或陽性對照的隨機對照試驗（RCT），涉及818名CRPS-1成年患者。這些試驗評估了雙膦酸鹽（如奈立膦酸鹽）等多種藥物治療方案對CRPS-1的療效。

該研究的薈萃分析結(jié)果顯示，在治療CRPS-1時，雙膦酸鹽能顯著降低患者疼痛評分（基于視覺模擬量表/數(shù)字評定量表），且具備良好的安全性；部分藥物顯示出一定的鎮(zhèn)痛效果，但治療強度有限；而其余所評估的治療方案，均未顯示出確切的療效證據(jù)。

03

去阿片化+精準(zhǔn)臨床路徑，加速臨床應(yīng)用落地

此前，基于其在治療畸形性骨炎和成骨不全癥中，展現(xiàn)的對破骨細胞骨吸收的抑制作用，奈立膦酸鹽已于2002年在意大利獲批上市。2014年，奈立膦酸鹽在意大利已獲批用于治療CRPS-1適應(yīng)癥，擁有超過十年的臨床應(yīng)用經(jīng)驗，具備良好的安全性與可觀的療效數(shù)據(jù)。

除此之外，該藥物具備的抑制骨鈣流失、降低血鈣的藥理作用，已在小樣本臨床研究中證實對惡性腫瘤相關(guān)的高鈣血癥有效，目前處于超說明書范圍的臨床探索階段，未獲正式審批。

Ambros于2025年12月完成的A輪融資將重點用于3期臨床CRPS-RISE試驗的全流程推進，具體包括2026年第一季度啟動全球患者招募，以及搭建標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)監(jiān)測體系以實時追蹤藥物反應(yīng)等步驟。

CRPS-RISE是一項隨機、三盲、安慰劑對照的3期關(guān)鍵性研究，旨在評估靜脈注射奈立膦酸鈉治療CRPS-1患者的療效，以及藥物的安全性和耐受性。其重點研究對象是最有可能從奈立膦酸鈉治療方案中獲益人群——即處于CRPS-1早期、伴有骨代謝異常活躍（三相骨掃描陽性）的患者。該療法的優(yōu)勢在于臨床定位精準(zhǔn)，可針對患者的不同情況，靈活制定給藥方案（如靜脈輸注\肌注），同時還有助于獲得反映藥物治療有效性的無偏倚結(jié)果。

與此同時，奈立膦酸鈉通過抑制骨代謝異常與炎癥來達到鎮(zhèn)痛的效果，精準(zhǔn)避開了阿片類藥物成癮性的弊端，迎合了全球鎮(zhèn)痛藥市場的去阿片化趨勢——根據(jù)《2026—2031年鎮(zhèn)痛藥市場規(guī)模洞察與預(yù)測》，為了應(yīng)對安全問題，全球近58%的消費者更傾向于使用非阿片類鎮(zhèn)痛藥；僅美國鎮(zhèn)痛藥市場，2025年非阿片類藥物的使用量增幅高達41%。

監(jiān)管層面，F(xiàn)DA已授予奈立膦酸鈉治療CRPS-1的突破性療法認(rèn)定、快速通道資格認(rèn)定和孤兒藥資格認(rèn)定，這三項資格認(rèn)定將顯著縮短審批周期，有助于加速藥物上市進程。

04

國內(nèi)CRPS-1市場擴張，奈立膦酸鈉成管線破局點

奈立膦酸鹽的全球布局不僅體現(xiàn)在北美市場，其在國內(nèi)市場的應(yīng)用還有望填補著我國CRPS-1治療的空白。

從市場層面來看，據(jù)GMI《復(fù)雜性區(qū)域疼痛綜合征(CRPS)市場規(guī)模、份額、增長-按疾病類型、按治療方法、按給藥途徑、按最終用途-增長預(yù)測，2024-2032年》（2024年11月），亞太地區(qū)CRPS市場在分析期間大幅增長了2.7%，中國市場是核心驅(qū)動力，其中CRPS-1作為最常見的亞型，是市場規(guī)模增長與未滿足需求的核心領(lǐng)域。

在國內(nèi)CRPS-1賽道快速擴容的同時，也面臨著一些亟待解決的問題：一方面，國內(nèi)對CRPS-1及其治療、疼痛管理的認(rèn)識有限，處于逐年增長階段。另一方面，包括神經(jīng)刺激在內(nèi)的疼痛管理治療方法與相關(guān)藥物仍存在可行性不足、觸達率有限的問題，臨床治療需求正逐漸增加。

據(jù)美通社報道，2014年5月，李氏大藥廠控股有限公司(Lee's Pharm)獲Abiogen獲得授權(quán)在中國大陸、香港、澳門和臺灣范圍內(nèi)，進行奈立膦酸鈉注冊、進口、推廣、分銷和銷售的獨占許可和授權(quán)，用于治療成骨不全和CRPS-1這兩種罕見病癥，目前尚未在中國獲批上市。這一現(xiàn)狀表明中國CRPS-1患者長期面臨著“無藥可用”的困境，但挑戰(zhàn)同樣意味著新的機遇，這種未被滿足的臨床需求也為李氏大藥廠等布局CRPS-1治療管線的企業(yè)留下了極具潛力的市場空缺。

放眼全球CRPS-1市場，臨床指南（如默沙東診療手冊、Pain Medicine 2022）雖廣泛推薦抗癲癇藥、抗炎藥、降鈣素等作為臨床中緩解癥狀的經(jīng)驗性用藥，但在全球范圍內(nèi)，目前僅有奈立膦酸鈉已在意大利獲得針對CRPS-1的上市批準(zhǔn)。

奈立膦酸鈉的全球拓展與本土化適配布局，或?qū)镃RPS-1這一罕見病的治療帶來惠及全球患者的解決方案。

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