如何利用「差異化治療格局」達(dá)成BD交易和進(jìn)行差異化立項(xiàng)？

作為BD和臨床研究人員，在新藥研發(fā)成本居高不下、動(dòng)輒上億美元，傳統(tǒng)“全人群”大適應(yīng)癥策略的III期成功率往往僅30-40%。許多臨床研究團(tuán)隊(duì)習(xí)慣被動(dòng)追逐熱門靶點(diǎn)或等待指南更新，容易陷入“慢人一步”和信息碎片化的困境。

為了主動(dòng)把握機(jī)會(huì)，我們需要從正在進(jìn)行的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、早期數(shù)據(jù)中，深入理解“治療格局”（treatment landscape），通過(guò)分子分型、治療線程、生物標(biāo)志物表達(dá)水平等維度，將患者群體進(jìn)一步細(xì)分，從而實(shí)現(xiàn)差異化立項(xiàng)和更有針對(duì)性的BD交易。

醫(yī)藥魔方TrialiCube全球臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù)「治療格局」板塊的核心優(yōu)勢(shì)在于，聚焦注冊(cè)性臨床，幫助用戶快速篩選基于生物標(biāo)志物、病理、基線、治療線程嚴(yán)格定義的患者亞組，識(shí)別在特定治療下獲益-風(fēng)險(xiǎn)比明確優(yōu)于整體人群或?qū)φ战M的細(xì)分人群。通過(guò)監(jiān)控藥品從注冊(cè)性臨床試驗(yàn)--獲批--指南推薦的全過(guò)程，匯總具有高確定性證據(jù)的“細(xì)分人群”，極大便利立項(xiàng)和BD調(diào)研。

• 差異化治療格局對(duì)于立項(xiàng)的戰(zhàn)略意義

在靶向療法高度發(fā)展的今天，傳統(tǒng)的“一刀切”疾病分類已被分子特征不斷細(xì)化。基于自身分子特點(diǎn)選擇適應(yīng)癥，已成為藥品成功獲批和商業(yè)化的關(guān)鍵。下面介紹三套利用“治療格局”實(shí)現(xiàn)差異化立項(xiàng)與BD的高效打法：

第一套打法：利用“治療格局”中的靶點(diǎn)空白，鎖定潛力疾病市場(chǎng)

立項(xiàng)最怕扎堆“紅海”。借助 TrialiCube ，可快速檢索某個(gè)突變亞組是否有注冊(cè)性試驗(yàn)、是否有已獲批產(chǎn)品。例如，針對(duì) SMARCA4 突變，目前全球（ FDA，EMA， NMPA ）尚無(wú)特異性靶向藥獲批。該亞組在真實(shí)世界中屬于公認(rèn)的難治性人群，未滿足需求極高。此時(shí)立項(xiàng)即可鎖定這一探索人群，定位 First-in-Class 或 Best-in-Class ，避開已高度擁擠的賽道。

第二套打法：用“探索性人群”布局差異化立項(xiàng)

TrialiCube 將僅在注冊(cè)性臨床試驗(yàn)（無(wú)論是否仍在進(jìn)行）中出現(xiàn)、但尚未獲批或納入指南的細(xì)分人群歸類為“探索性人群”。許多成熟靶點(diǎn)仍在積極布局此類人群的試驗(yàn)。資深立項(xiàng)專家反饋：對(duì)成熟靶點(diǎn)的“探索性人群”調(diào)研，是立項(xiàng)決策的重要參考方向。通過(guò)數(shù)據(jù)庫(kù)快速掃描，可發(fā)現(xiàn)高潛力切入點(diǎn)，實(shí)現(xiàn)差異化布局。

第三套打法：用“確證性人群”學(xué)習(xí)的差異化立項(xiàng)策略

在 TrialiCube 的治療格局中，數(shù)據(jù)庫(kù)將通過(guò)監(jiān)管部門的批準(zhǔn)或者是臨床指南中明確指導(dǎo)某種治療用藥的細(xì)分人群歸類為“確證性人群”，簡(jiǎn)單理解確證人群等于已成 “ 標(biāo)準(zhǔn)答案 ” 的人群。通過(guò)“確證性人群”快速了解其他公司藥物的上市策略，結(jié)合公司戰(zhàn)略進(jìn)行立項(xiàng)。例如：通過(guò)數(shù)據(jù)庫(kù)可以快速了解到 zongertinib 的立項(xiàng)思路。勃林格殷格翰沒(méi)有把資源撒在所有 HER2 異常上，而是精準(zhǔn)鎖定 TKD 激活突變這個(gè)亞組，開發(fā)了高選擇性的不可逆 HER2-TKI ，避免了野生型 EGFR 的毒性。最大限度降低皮疹、腹瀉等常見毒性，為長(zhǎng)期用藥和聯(lián)合治療留出空間。這正是差異化立項(xiàng)的精髓 ——分子即戰(zhàn)略。

• 差異化治療格局幫助BD加強(qiáng)資產(chǎn)評(píng)估與項(xiàng)目篩選的精準(zhǔn)化

傳統(tǒng)的資產(chǎn)評(píng)估往往基于整體臨床數(shù)據(jù)（ITT人群），在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代這樣的評(píng)估方式帶來(lái)的潛在問(wèn)題會(huì)越來(lái)越多。這是因?yàn)樵谂R床試驗(yàn)中，傳統(tǒng)ITT（Intent-to-Treat）分析將所有入組患者視為一個(gè)整體，這在“one-size-fits-all”的時(shí)代行之有效。但隨著基因檢測(cè)技術(shù)和生物標(biāo)志物研究的深入，這種籠統(tǒng)評(píng)估的局限性日益凸顯。 許多藥物在整體人群中未能達(dá)到主要終點(diǎn)（如PFS或OS改善），卻在特定生物標(biāo)志物陽(yáng)性亞組中展現(xiàn)出驚人療效，所以在BD交易推進(jìn)過(guò)程中，提供確定性的證據(jù)是實(shí)現(xiàn)高效成交與長(zhǎng)期合作的重中之重，我們整理出醫(yī)藥魔方“治療格局”中的三套打法幫助BD客戶進(jìn)行資料調(diào)研。

第一套打法：用“確證人群”做“賣方溢價(jià)”

這里我們引入Krazati（adagrasib）這個(gè)藥物的案例，Krazati于2022年12月獲FDA加速批準(zhǔn)，適應(yīng)癥精確限定為KRAS G12C突變型locally advanced or metastatic NSCLC患者（經(jīng)至少一線系統(tǒng)治療后），需FDA批準(zhǔn)的伴隨診斷測(cè)試確認(rèn)KRAS G12C陽(yáng)性患者，這是根據(jù)生物標(biāo)志物定義的確證人群，這部分人群約占所有NSCLC患者的14%。Krazati批準(zhǔn)后不到10個(gè)月（2023年10月），BMS以每股58美元現(xiàn)金收購(gòu)Mirati，總股權(quán)價(jià)值48億美元（企業(yè)價(jià)值約37億美元，扣除現(xiàn)金），較公告前30天VWAP溢價(jià)52%。另附CVR（潛在每股12美元，總10億美元），整體潛力達(dá)58億美元。交易公告明確強(qiáng)調(diào)Krazati作為“best-in-class KRAS G12C抑制劑”在確證亞組中的優(yōu)勢(shì)（長(zhǎng)半衰期、CNS滲透、腦轉(zhuǎn)移顱內(nèi)應(yīng)答、可與PD-1抑制劑一線聯(lián)合等）。

識(shí)別出確證性人群這不僅可以降低資產(chǎn)風(fēng)險(xiǎn)，還顯著擴(kuò)大可及市場(chǎng)規(guī)模，讓 BD 在資產(chǎn)評(píng)估和項(xiàng)目篩選時(shí)能給出更高估值（賣方溢價(jià)），吸引 License-in/out 、并購(gòu)或投資方溢價(jià)競(jìng)標(biāo)。

第二套打法：快速掌握臨床研究亞組情況，為產(chǎn)品賦能

隨著近年來(lái)全球創(chuàng)新藥BD行情火熱，跨國(guó)藥企（MNC）和本土biotech越來(lái)越意識(shí)到：“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)細(xì)分人群才是未來(lái)”。典型例子如HER2低表達(dá)乳腺癌患者中Enhertu（恩美曲妥珠單抗）的突破性獲益，這些亞組往往僅占目標(biāo)人群的1%-5%，傳統(tǒng)廣譜評(píng)估很容易將它們的優(yōu)異表現(xiàn)“稀釋”掉，導(dǎo)致整體數(shù)據(jù)平平。

單純追求“大適應(yīng)癥”已無(wú)法支撐高估值，真正的黃金價(jià)值在于“高響應(yīng)率 + 可及性強(qiáng)”的生物標(biāo)志物驅(qū)動(dòng)亞組。典型如 Enhertu 在 HER2 低表達(dá)乳腺癌亞組的突破（亞組占比小，卻顯著獲益）；又如普拉替尼（ pralsetinib ），若僅看整體 NSCLC 數(shù)據(jù)可能被低估，但聚焦 RET 融合亞組（僅占 1-2% ）后，價(jià)值飆升。 2020 年 Roche 與 Blueprint Medicines 達(dá)成合作，首付款 7.75 億美元（含 6.75 億現(xiàn)金 +1 億股權(quán)），潛在里程碑 9.27 億美元，總價(jià)值超 17 億美元。一個(gè)小眾亞組藥物撬動(dòng)近 8 億首付，充分證明精準(zhǔn)人群的商業(yè)杠桿。通過(guò)TrialiCube，可快速了解這些亞組人群的獲批格局。

第三套打法：利用“治療格局”避開醫(yī)保紅海

以自身免疫領(lǐng)域?yàn)槔愶L(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、銀屑病等成熟適應(yīng)癥已成紅海，生物類似藥沖擊 + 嚴(yán)苛醫(yī)保談判讓價(jià)格戰(zhàn)激烈。破局點(diǎn)在于“小眾”新興細(xì)分人群，如化膿性汗腺炎（ HS ）、斑禿（ AA ）、結(jié)節(jié)性癢疹（ PN ）、白癜風(fēng)等，這些領(lǐng)域未滿足需求大、競(jìng)爭(zhēng)相對(duì)溫和，正展現(xiàn)出巨大的未被滿足的臨床需求與市場(chǎng)潛力。利用 Trialicube 的治療格局可以快速了解這個(gè)領(lǐng)域的精準(zhǔn)洞見。 TrialiCube 助力 BD 與臨床團(tuán)隊(duì)從被動(dòng)跟跑到主動(dòng)引領(lǐng)，真正實(shí)現(xiàn)“差異化治療格局”驅(qū)動(dòng)的立項(xiàng)與交易。

參考文獻(xiàn)

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TrialiCube全球臨床數(shù)據(jù)庫(kù)

TrialiCube?是一款聚焦于全球臨床研究的數(shù)據(jù)庫(kù)產(chǎn)品，實(shí)時(shí)收錄了全球14+家試驗(yàn)登記平臺(tái)100萬(wàn)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，深度整合學(xué)術(shù)會(huì)議、科研文獻(xiàn)、監(jiān)管公示及行業(yè)資訊等多元信息，構(gòu)建覆蓋「試驗(yàn)方案-研究中心-臨床結(jié)果-監(jiān)管獲批-臨床指南」的全周期證據(jù)鏈數(shù)據(jù)。

產(chǎn)品基于藥物研發(fā)場(chǎng)景及AI+HI數(shù)據(jù)加工方法論，致力于為用戶提供值得信賴的臨床研究數(shù)據(jù)、情報(bào)和解決方案，幫助用戶追蹤臨床研究格局變化，全面直觀評(píng)估管線臨床價(jià)值，提前識(shí)別研究失敗信號(hào)與機(jī)遇窗口，提升臨床開發(fā)成功率，助力產(chǎn)品加速上市。

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