TIME年度最佳發明：這四款新藥，正在改寫人類治療規則！

近日，《時代周刊》（TIME）2025年度最佳發明榜單揭曉。在眾多突破性技術中，醫療健康領域共有29項發明在列。聚焦制藥板塊，四款新藥——衛材/渤健的Leqembi Iqlik、吉利德的Yeztugo、Vertex的Journavx以及Ars Pharma的Neffy——憑借其顛覆性的治療理念和深遠的臨床影響，強勢上榜。它們不僅代表了神經退行性疾病、傳染病、疼痛管理和急救醫學領域的前沿進展，更揭示了藥品研發正從“控制癥狀”邁向“重塑疾病軌跡”的深刻轉型。

圖1 TIME 2025年度最佳發明榜單

01

Leqembi Iqlik

15秒居家給藥的阿爾茨海默病新方案

阿爾茨海默病（AD）是一種神經退行性疾病，因大腦出現β淀粉樣蛋白（Aβ）沉積和Tau蛋白纏結，導致記憶力和認知能力逐漸下降，常見于老年群體，因此又俗稱“老年癡呆癥”。其治療長期困于“醫院中心化”模式，以AD新藥Leqembi（Lecanemab或侖卡奈單抗）為例，患者仍然需要每兩周去醫院靜脈輸液，對于行動不便群體及其看護者來說，是一個巨大的時間和精力負擔。

圖2 皮下注射劑型Lecanemab

而作為首款可在家中完成AD自動注射療法，Leqembi Iqlik 的推出直擊痛點。它并非全新分子，而是Lecanemab的皮下注射劑型，由衛材（Eisai）與渤健（Biogen）聯合開發。其核心機制仍是靶向Aβ原纖維，通過免疫介導清除大腦中的致病蛋白沉積，從而延緩疾病進展。關鍵突破在于給藥方式的革新——從靜脈輸注（IV）轉為皮下注射，居家給藥的同時，給藥時長僅約15秒。對于普遍高齡的患者來說，能夠顯著提升其依從性和可及性。

同時，臨床數據顯示，與靜脈輸注相比，皮下注射大幅降低了全身反應發生率（<1% vs. 26%），約11%的患者出現輕中度局部反應（如注射部位紅腫或瘙癢），但未影響持續治療；部分患者報告輕度系統性癥狀，包括頭痛、發熱或疲勞，占比不足1％，整體安全性表現良好。

今年8月，FDA已批準Leqembi Iqlik生物制品許可申請（BLA），每周一次給藥，用于處于輕度認知障礙（MCI）或輕度癡呆階段（統稱為早期AD）患者的維持治療。在完成18個月Leqembi靜脈輸注后，患者可選擇繼續每四周一次的IV給藥，或改用Leqembi Iqlik自動注射器進行每周一次的360 mg皮下注射。從“必須去醫院”轉變為“可以在家管理”，Leqembi Iqlik將徹底改變AD的治療范式，使“慢性病管理”模式真正落地。

至上月底，衛材更是宣布其管線中針對tau蛋白的Etalanetug（E2814，臨床Ⅱ/Ⅲ期）已獲FDA授予的快速通道資格認定，有望與Aβ靶向策略形成“雙管齊下”之勢。

02

Yeztugo

HIV預防從每日服藥到“半年一針”

得益于抗逆轉錄病毒治療（ART），HIV感染已轉變為可控慢性病，但HIV預防則主要靠每天口服PrEP（暴露前預防）藥物，始終面臨著依從性難題。吉利德的Yeztugo（Lenacapavir或來那帕韋）通過干擾HIV病毒衣殼實現預防，強勢將HIV預防帶入“半年一針”的超長效時代。

衣殼蛋白（CA）是病毒生命周期核心結構，由約1500個CA單體自組裝成錐形衣殼，介導核輸入、逆轉錄、整合等關鍵步驟，但一直被視為“蛋白-蛋白相互作用不可成藥”。而作為一款HIV衣殼抑制劑，Lenacapavir則首次證明病毒衣殼這一超大、動態蛋白復合體可被小分子精準調控，通過靶向病毒衣殼蛋白，干擾病毒的組裝、解殼和核轉運全過程，形成多重抑制屏障，耐藥屏障極高。

圖3 長效HIV預防藥物Yeztugo

其皮下注射劑型每六個月給藥一次，在關鍵Ⅲ期臨床試驗中展現出了尤為驚人的出色療效。在PURPOSE 1研究中，lenacapavir組的2134名參與者中無一人感染HIV，實現了HIV感染的100%預防效果，且在預防HIV感染方面優于每日口服Truvada治療組。在PURPOSE 2研究中，lenacapavir組的2179名參與者僅有兩例HIV感染，表明99.9%的參與者未感染HIV，且在預防HIV感染方面優于每日口服Truvada治療組。兩項研究均顯示，lenacapavir在預防HIV感染方面優于背景HIV感染發生率（bHIV），且總體耐受性良好，未發現顯著或新的安全性問題。

目前，Yeztugo已先后于今年6月和8月在美國、歐盟獲批上市，適用于體重至少35公斤的成人和青少年，用于暴露前預防（PrEP），以降低通過性途徑感染HIV-1的風險。

圖4 吉利德JPM2025報告

此外，在2025年JPM大會上，吉利德表示預計在2033年之前推出9款針對HIV的產品，目標直指“終結HIV流行”。

03

Journavx

疼痛治療的“非阿片”革命

全球阿片類藥物濫用危機持續發酵，開發高效、無成癮性的鎮痛藥已成為迫切的未被滿足臨床需求。Vertex的Journavx（Suzetrigine或蘇澤曲因）的出現，帶來了非阿片鎮痛的曙光。

圖5 非阿片類止痛藥Journavx

這是一種選擇性NaV1.8鈉離子通道抑制劑。NaV1.8通道主要表達于外周感覺神經元，尤其在疼痛信號傳導中起關鍵作用。與傳統阿片類藥物作用于中樞神經系統（如大腦和脊髓）不同，Journavx在外周發揮作用，理論上可有效阻斷疼痛信號上傳，同時避免中樞介導的呼吸抑制、成癮和濫用風險。

根據兩項III期臨床研究NAVIGATE 1和NAVIGATE 2結果，Journavx能夠迅速減少中度至重度急性疼痛，且在48小時內作為單藥使用有效，與氫可酮（HB）/對乙酰氨基酚（APAP）的聯用方案也顯示出一定的止痛潛力。同時，與阿片類藥物相比，Journavx的惡心、嘔吐等副作用發生率顯著降低，患者耐受性更好。這一結果在疼痛治療領域引發廣泛關注，被認為是數十年來該領域最具突破性的進展之一。

從提交NDA到正式獲批，Journavx僅用了6個月。今年1月底，Vertex宣布FDA批準Journavx的上市申請，用于治療患有中度至重度急性疼痛的成人患者。同時，Vertex仍在持續發力。在疼痛領域，除Journavx外，公司還布局了NaV1.7抑制劑，針對遺傳性疼痛疾病。

04

Neffy

過敏急救的無創選擇

I型過敏反應指嚴重過敏反應，包括可能危及生命的過敏性休克，需要立即用腎上腺素治療。但傳統注射筆（如EpiPen）依賴肌肉注射，操作需克服“針頭恐懼”，且對兒童、老人或無專業訓練者存在使用障礙，因此，盡管研究表明早期使用腎上腺素與更好療效之間存在明確相關性，但數據顯示約40%的患者延遲治療，56%的看護者則擔心在孩子身上使用針式自動注射器；而在緊急狀況下，給藥受阻甚至會影響急救治療。

圖6 腎上腺素鼻噴霧劑Neffy

作為全球首個獲批的腎上腺素鼻噴霧劑，ARS Pharmaceuticals的Neffy（原名ARS-1，美歐英市場稱為EURneffy）實現了“無針給藥”的顛覆創新，用于Ⅰ型過敏反應。其作用機制與注射劑相同，通過快速提升血壓、擴張支氣管、收縮血管，逆轉過敏性休克的致命級聯反應。關鍵創新在于經鼻黏膜吸收技術，利用特殊配方促進腎上腺素高效透過鼻腔屏障，實現與肌肉注射相當的血藥濃度和起效速度。

臨床數據顯示，其在健康成人和兒童中的藥代動力學與腎上腺素注射產品相當，且不良反應輕微，主要為一過性鼻部刺激或喉嚨不適，無嚴重安全性信號。更重要的是，鼻噴劑“一按即用”的操作方式，極大降低了使用門檻，有望在家庭、學校、社區等場景中實現更廣泛的普及。

目前，該藥在中美歐英日等關鍵市場都已實現獲批進展。2024年8月，Neffy（2mg）率先獲FDA批準，用于體重≥30公斤的成人和兒童；并于同月獲歐盟批準，迅速成為急救市場的新標桿。國內方面，因祐兒醫藥獲授權引進，其2 mg劑型已于數月前在澳門上市，內地的新藥上市許可申請則已獲NPMA受理。今年3月，其1?mg劑量再獲FDA批準上市，用于緊急治療4歲及以上、體重15至30公斤的兒童患者的I型過敏反應，包括可能致命的過敏性休克。此外，該藥也已在日本、英國獲批上市。

Neffy的商業潛力可謂巨大。2025年第二季度，其美國銷售額已達1280萬美元，增長約180％。ARS預計該藥2025年全球收入將達5400萬美元，并在2028年逼近5億美元。值得關注的是，Neffy的成功已引發行業反應——振東制藥等企業正加速布局自主知識產權的腎上腺素鼻噴霧劑，加速推進“急救便捷化”。

結語：從“發明”到“變革”

Leqembi Iqlik、Yeztugo、Journavx和Neffy入選2025年最佳發明，其意義不僅在于分子本身，更在于其代表了深刻的理念變革：從醫院到家庭、從每日到長效、從成癮到安全、從恐懼到無創。這背后，是制藥公司對患者真實世界需求的深刻洞察，以及對疾病機制底層邏輯的持續探索。未來，隨著這些藥物的普及和管線的深化，我們或將見證阿爾茨海默病不再令人恐懼、HIV真正可防可控、疼痛治療擺脫阿片依賴、過敏急救“一鍵響應”的全新圖景。

而這，正是醫學進步最動人的模樣。

引用：1.https://time.com/collections/best-inventions-2025/?filters=medical-and-healthcare

2.官網介紹及其他公開資料整理

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