104億元！小核酸今年第一筆出海BD誕生

2月2日晚間，圣因生物宣布，與基因泰克（Genentech，羅氏集團旗下子公司）達(dá)成一項全球研發(fā)合作與許可協(xié)議，雙方將基于圣因生物專有的RNAi藥物研發(fā)平臺共同推進一款RNAi療法的開發(fā)。圣因生物專有的RNAi藥物研發(fā)平臺涵蓋了新型藥物化學(xué)修飾和遞送技術(shù)，該技術(shù)平臺可用于為多個疾病領(lǐng)域開發(fā)潛在的突破性siRNA藥物。

根據(jù)協(xié)議，圣因生物將授權(quán)該藥物的全球獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利給基因泰克。圣因生物將負(fù)責(zé)該藥物的早期研發(fā)，基因泰克將負(fù)責(zé)該藥物后續(xù)所有的臨床開發(fā)和商業(yè)化活動。根據(jù)條款，圣因生物將獲得2億美元的首付款，并有權(quán)收取開發(fā)和銷售里程碑付款，共計15億美元（約合人民幣104億元）；以及分級特許權(quán)使用費。

01.

擁有專有遞送技術(shù)，布局17條在研管線

遞送技術(shù)的突破，是小核酸藥物成功的必要條件。本次合作的重點，就是圣因生物宣布與基因泰克將基于前者專有的RNAi藥物研發(fā)平臺，共同推進一款RNAi療法的開發(fā)。目前，圣因生物具有自主知識產(chǎn)權(quán)的GalNAc肝臟遞送平臺和專有的LEAD?（Ligand and Enhancer Assisted Delivery，新型配體與增效基團協(xié)同遞送）肝外遞送平臺。

LEAD?肝外遞送平臺，圖源圣因生物官網(wǎng)

其中，LEAD?肝外遞送平臺，是圣因生物自主研發(fā)的一種組織選擇性遞送技術(shù)，能夠高效地將siRNA特異性遞送至脂肪、肌肉、免疫細(xì)胞及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等肝外組織，實現(xiàn)對致病基因高效、安全且持久的沉默，并大幅降低給藥頻率。基于該平臺，有望開發(fā)出每年僅需兩次皮下給藥的代謝性疾病突破性療法。

如果說肝靶向遞送是核酸藥遞送目前的主流，那肝外遞送則是小核酸遞送未來的潮流。圣因生物能夠前瞻性地布局LEAD?肝外遞送平臺，離不開背后掌舵人的豐富經(jīng)驗。

圣因生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官王為民，是寡核苷酸藥物化學(xué)領(lǐng)域的先驅(qū)，在siRNA制藥工業(yè)界擁有近30年研發(fā)經(jīng)驗。他曾先后在Sirna Therapeutics（RNAi領(lǐng)域最早成立的公司之一，2006年被默克11億美元收購）、默克以及Dicerna Pharmaceuticals（2022年被諾和諾德33億美元收購）擔(dān)任科研領(lǐng)導(dǎo)職務(wù)。

王為民是GalXC?和GalXC-Plus?等創(chuàng)新RNAi遞送技術(shù)的核心發(fā)明人，并主導(dǎo)推動了多項重大RNAi藥物的研發(fā)，包括用于原發(fā)性高草酸尿癥的Rivfloza?、治療慢性HBV感染的xalnesiran以及針對心血管疾病的lepodisiran。他曾評估了超過500個核酸藥物發(fā)現(xiàn)和遞送技術(shù)的外部機會，并管理了與美國禮來制藥、羅氏、諾和諾德、勃林格殷格翰、Alexion等多家醫(yī)藥公司的多項合作關(guān)系。

基于核心團隊和專有技術(shù)，圣因生物目前布局了17條管線，涵蓋自免疾病、心血管疾病、代謝疾病/肥胖、凝血功能障礙等龐大的未滿足的領(lǐng)域。其中，包括4款臨床階段候選藥物（1項臨床Ⅱ期，3項臨床I期）及多個臨床前項目。

在研管線，圖源圣因生物官網(wǎng)

02.

圣因生物三個月吸金28.1億美元

事實上，這不僅是2026年開年以來，第一筆出海的中國小核酸合作項目，也是三個月時間內(nèi)，圣因生物第二次與MNC達(dá)成合作。

2025年11月8日，圣因生物宣布與禮來達(dá)成一項合作，雙方將基于圣因生物專有的LEAD?平臺共同推動針對代謝性疾病的RNAi候選藥物的開發(fā)。圣因生物將負(fù)責(zé)基于LEAD?平臺為雙方合作項目篩選并確定最優(yōu)RNAi活性分子，禮來將負(fù)責(zé)后續(xù)藥物的IND申報研究、臨床開發(fā)和商業(yè)化。根據(jù)協(xié)議，圣因生物將獲得包括首付款和股權(quán)投資的近期付款。此外，圣因生物還有權(quán)收取后續(xù)高達(dá)12億美元的里程碑付款，以及商業(yè)銷售的分級特許權(quán)使用費。

一個月后，即2025年12月8日，圣因生物又宣布完成超1.1億美元B輪融資。投資機構(gòu)包括一家知名產(chǎn)業(yè)機構(gòu)，一家國際主權(quán)基金、中國生物制藥集團、君聯(lián)資本、維梧資本、Invus、SymBiosis、蘇創(chuàng)投、真脈投資、清池資本跟投，并獲禮來公司戰(zhàn)略投資。同時，現(xiàn)有股東高瓴創(chuàng)投、啟明創(chuàng)投、險峰淇云、泰福資本、元禾控股、北極光創(chuàng)投等繼續(xù)支持。

由于小核酸藥物開發(fā)天然具有研發(fā)周期短、成功率高的屬性，這意味著，一旦將遞送平臺打磨成熟，在MNC和資本的資金和資源助力下，圣因生物后續(xù)的研發(fā)與轉(zhuǎn)化效率將大幅提升，步入臨床驗證和商業(yè)化階段。

包括圣因生物在內(nèi)，2026年開年一個多月，整個中國小核酸領(lǐng)域都動作頻繁。1月6日，賽諾菲siRNA藥物普樂司蘭鈉注射液（商品名：瑞達(dá)普）獲NMPA批準(zhǔn)，在飲食控制基礎(chǔ)上，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征成人患者的甘油三酯水平；1月9日，由君聯(lián)資本與聯(lián)想之星投資的小核酸企業(yè)瑞博生物正式在港交所上市，成為“2026小核酸藥物第一股”；1月13日，中國生物制藥發(fā)布公告，宣布將以人民幣12億元總價，全資收購國內(nèi)siRNA創(chuàng)新藥企赫吉亞生物。

海外方面，2025年1月，RNAi 療法龍頭企業(yè) Alnylam 在JPM 2026大會上披露：2025年，其憑借四款自主商業(yè)化siRNA產(chǎn)品總收入接近30億美元，同比增長81%，實現(xiàn)非GAAP盈利。其中，針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）的 TTR 系列產(chǎn)品表現(xiàn)尤為搶眼，銷售額翻倍至約25億美元，公司甚至將2026年TTR產(chǎn)品指引大幅上調(diào)至44億—47億美元，預(yù)期中位增長率高達(dá)83%。目前，Alnylam市值已達(dá)448億美元，Ionis和Arrowhead市值均超百億美元。

毫無疑問，小核酸賽道已成為當(dāng)下生物醫(yī)藥行業(yè)熱度最高的賽道之一。在這個滾燙的賽道中，瑞博生物、舶望制藥、圣因生物、靖因藥業(yè)、赫吉亞生物等擁有關(guān)鍵技術(shù)平臺的企業(yè)，將會帶領(lǐng)中國藥企從源頭創(chuàng)新，在“現(xiàn)代制藥的第三次浪潮”中，向全球反向輸出first-in-class藥物。

*封面來源：123rf

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