FDA正式發布2025年新藥年度報告：58款新藥獲批，5款CGT療法

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近日，美國FDA藥物評價與研究中心（CDER）發布了該機構2025年新藥審評年度報告。報告指出，FDA在新藥審評與批準方面持續保持高效與穩定的節奏，圍繞疾病的預防、診斷、治療與治愈，推動了一批具有重要臨床意義的創新療法進入臨床應用。這些獲批藥物覆蓋多個疾病領域。

2025年，CDER共批準了46款新藥；若將生物制品評估與研究中心（CBER）的數據也計算在內，2025年美國共批準了58種新藥。這些藥物以新藥申請（NDA）項下的新分子實體（NME）或生物制品許可申請（BLA）項下的新型治療性生物制品形式獲批，其活性成分此前均未獲得FDA批準。2025年獲批的新療法覆蓋傳染病、神經系統疾病、疼痛管理、精神健康、心血管與血液疾病、腎臟與內分泌疾病、炎癥、肺部疾病、過敏與免疫、腫瘤、眼科疾病以及女性健康等多個領域。

從2016年至2025年的十年數據來看，CDER平均每年批準約47款新藥，2025年的批準數量與這一長期水平基本一致，反映出該機構創新藥審評與批準體系的穩定輸出。

▲FDA自2016年至2025年批準的新藥數量（圖片來源：參考資料[1]）

CDER批準的46款新藥中小分子藥物有31款，占比達67%；蛋白質類藥物有12種，占比26%，在這12種蛋白質類藥物中，包括7種（占總數15%）新型單克隆抗體和2種（占總數4%）ADC藥物；另外還有3種（占比6%）寡核苷酸類藥物。與此同時，CBER批準了5款CGT療法、4款疫苗。

2025年CBER 批準的5款 CGT 療法：

• ITVISMA(Onasemnogene abeparvovec-brve):2025年11月24日獲批的一種基于腺相關病毒（AAV）載體的基因療法，該療法適用于治療攜帶SMN1基因突變的2歲及以上脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童和成人患者。

• PAPZIMEOS(Zopapogene imadenovec-drba): 基于非復制腺病毒載體的免疫療法，于2025年8月14日獲批，用于治療成人復發性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）。據悉，該療法是全球首個且目前唯一獲得FDA批準用于治療成人RRP的療法。

• ZEVASKYN(Prademagene zamikeracel): 2025年4月28日獲批的首款用于治療隱性營養不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）的基于自體細胞的基因療法。

• ENCELTO(Revakinagene taroretcel): 是一種基于封裝細胞療法（ECT）的創新基因療法，于2025年3月5日獲批。該療法的膠囊大小如同米粒，需通過眼科手術植入眼內，能夠持續向視網膜輸送睫狀神經營養因子，是首個獲批用于治療2型黃斑毛細血管擴張癥的療法。

• WASKYRA( Etuvetidigene autotemcel): 是一種基于慢病毒載體的體外基因療法，于2025年12月9日獲批，它是首款獲批用于治療Wiskott - Aldrich綜合征（WAS）的基因療法。

本文轉載自藥明康德、聊療細胞公眾號等。

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