每月1次IgA腎病新藥III期研究成功，即將申報上市

3月9日，Vertex宣布Povetacicept治療IgA腎病的III期RAINIER研究取得了積極結果。

Povetacicept是一種靶向B細胞激活因子（BAFF）和增殖性誘導配體（APRIL）的雙重抑制劑，以此抑制B細胞激活、分化和/或存活，從而治療多種自身免疫性疾病。Povetacicept的TACI結構域經過工程化設計，其在臨床前研究中已表現出比其他APRIL抑制劑、BAFF抑制劑及BAFF/APRIL雙重抑制劑更優的結合親和力、效力、藥代動力學和/或組織分布特征。

RAINIER研究的中期分析結果顯示，第36周時，Povetacicept（80mg，每4周1次，皮下注射）組患者的24h尿蛋白肌酐比（24h-UPCR）較安慰劑組下降了49.8%（-52.0% vs -4.2%，P<0.0001），差異具有顯著的統計學意義和臨床意義。在所有預先指定的亞組中，蛋白尿也呈現出一致的下降趨勢。

研究還達到了次要終點。Povetacicept組患者的血清半乳糖缺陷IgA1（Gd-IgA1）水平較安慰劑組下降了79.3%（-77.4% vs +9.1%，P<0.0001）；在基線存在血尿的患者中，Povetacicept組患者的血尿緩解率增加了61.7%（85.1% vs 23.4%，P<0.0001）。

Povetacicept總體上安全且耐受良好。大多數不良事件（AE）為輕度至中度。試驗中未發現與Povetacicept相關的嚴重不良事件（SAE），也無死亡案例。沒有患者出現機會性感染，也沒有患者出現因感染而停藥的情況。如預期，觀察到抗藥物抗體（ADA），但其對療效或風險特征沒有影響。此外，Povetacicept組和安慰劑組因任何原因停藥的比例分別為3.8%和8.8%，因任何原因退出研究的比例分別為0.8%和1.5%。

此前，Povetacicept已獲得FDA授予針對IgAN的突破性療法資格，并被批準通過BLA滾動申請程序申報上市。鑒于RAINIER研究的積極結果，Vertex計劃在今年3月底前完成Povetacicept的BLA工作。

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