最快 2026 年提交 BLA！糖尿病干細胞療法有望開啟新時代

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來源：醫麥客

糖尿病仍是 21 世紀最緊迫的全球健康挑戰之一，預計到 2050 年全球患病率將升至 12.96%。

過去，從胰島素的發現到 GLP-1 受體激動劑的突破，糖尿病治療始終圍繞「血糖控制」，然而未觸及疾病的根源——重建患者內源性的、生理性的血糖調控能力。

1 型糖尿病患者因自身免疫攻擊導致胰島 β 細胞破壞，需終身依賴外源性胰島素；2 型糖尿病患者在胰島素抵抗的基礎上，同樣面臨進行性胰島 β 細胞功能障礙。

當下，以多能干細胞衍生的胰島 β 細胞替代療法，以及間充質干細胞的旁分泌與免疫調節兩大方向，正推動糖尿病治療從「控糖」走向「治愈」。

Vertex 的 zimislecel（VX-880）是該賽道進展最快的在研療法之一。這是一種同種異體干細胞衍生的、完全分化的胰島細胞療法，通過肝門靜脈輸注給藥，需配合長期免疫抑制。

在 2025 年美國糖尿病協會年會上公布的 1/2/3 期研究 FORWARD-101 中，12 名接受全劑量單次輸注且隨訪至少一年的 1 型糖尿病患者，全部達到 HbA1c<7% 和TIR>70% 的血糖控制目標（70-180 mg/dL），其中 10 人（83%）實現胰島素獨立。相關數據發表于 The New England Journal of Medicine。鑒于上述結果，Vertex 計劃于 2026 年提交上市申請。

Sana Biotechnology 通過低免疫性（HIP）技術對供體胰島細胞進行基因工程改造，使移植細胞能夠逃避宿主免疫系統的識別和攻擊。

其候選產品 UP421 在無需任何免疫抑制的情況下，已實現超過一年的移植物存活與功能維持，成為「無需免疫抑制移植異體細胞治療 1 型糖尿病」的全球首個概念驗證。

基于此，Sana 正將同一技術應用于 iPSC 來源的下一代候選產品 SC451，目標同樣是實現血糖正常化，且無需胰島素和免疫抑制。

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